Axon gibt positive Ergebnisse der Phase-II-ADAMANT-Studie für AADvac1 bei Alzheimer bekannt
(ots) - AXON Neuroscience SE ("Axon"), ein
branchenführendes, im klinischen Stadium tätiges Biotech-Unternehmen,
das hinsichtlich der Behandlung und Prävention der
Alzheimer-Krankheit in der vordersten Reihe agiert, hat heute die
Ergebnisse der Phase-II-Studie für AADvac1 bekanntgegeben. AADvac1
ist der erste Impfstoff seiner Klasse, der das Fortschreiten der
Alzheimer-Krankheit verlangsamen soll.
Die Phase-II-ADAMANT-Studie wurde als randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte Studie bei leichter Alzheimer-Krankheit
konzipiert. Das primäre Ziel war die Sicherheit und die sekundären
Ziele waren die Bewertung der Immunogenität, der Wirksamkeit anhand
der klinischen Ergebnisse und wichtiger Biomarker. Axon untersuchte
AADvac1 an 196 Patienten in acht europäischen Ländern über einen
Zeitraum von 24 Monaten, um das Konzept der krankheitsmodifizierenden
Wirkung des Impfstoffs zu belegen und die Gestaltung zukünftiger
Bestätigungsstudien zu unterstützen.
Phase-II-Studie - Wichtigste Befunde
Für den primären Endpunkt zeigte die ADAMANT-Studie, dass AADvac1
sich als sicher und gut verträglich erwiesen hat, ohne Unterschied in
der Inzidenz und Art von unerwünschten Ereignissen zwischen den
behandelten Gruppen und den Placebo-Gruppen. Aus anderen Sicherheits-
oder medizinischen Bewertungen gingen keine anderen
Sicherheitssignale hervor. Dies bestätigt das allgemeine gute
Sicherheitsprofil von AADvac1, das bereits in früheren klinischen
Studien nachgewiesen wurde.
Der Axon-Impfstoff ist eine Immuntherapie, die das Immunsystem des
Körpers nutzt, um spezifische Antikörper zu produzieren. In der
Phase-II-Studie erwies sich die Behandlung als hochwirksam bei der
Induktion einer robusten Immunantwort: 98,2 % der Patienten erzeugten
Antikörper gegen pathologisches Tau. Der Befund steht im Einklang mit
früheren Beobachtungen in der Phase-I-Studie und unterstützt eine
ausgezeichnete Immunogenität in dieser Population.
Eine statistisch höchst signifikante Wirkung wurde auf die
Neurodegeneration und den neuronalen Verlust beobachtet, wozu im Blut
die Neurofilament-Leichtkette ("NfL") gemessen wurde. Es zeigte sich
eine deutliche Verlangsamung des erwarteten Anstiegs von NfL bei den
mit AADvac1 behandelten Patienten, was über zwei Jahre hinweg eine
Veränderung von 12,6 % vom Ausgangswert aus gegenüber 27,7 % bei
Patienten mit Placebo (p-Wert = 0,0039) zeigte. Dies deutet darauf
hin, dass AADvac1 das Fortschreiten des neurodegenerativen Prozesses
auf ein Niveau verlangsamt, das in der Regel eher bei gesunden
Personen beobachtet wird. [1]
NfL ist ein Biomarker, der die Auswirkungen auf die
Neurodegeneration bei Patienten mit Alzheimer, Multipler Sklerose und
anderen neurologischen Erkrankungen verfolgt und überwacht.
Überzeugende Trends wurden bei den behandelten Patienten durch
eine Reduktion von drei separaten, für die Cerebrospinalflüssigkeit
("CSF") bei Alzheimer-Patienten spezifischen Biomarkern beobachtet,
darunter zwei Varianten von pathologischen Tau (Phospho-Tau181 und
Phospho-Tau217). Trotz einer geringeren Stichprobengröße der
Patienten, die sich den erforderlichen Lumbarpunktionen unterzogen,
war die nachgewiesene Wirkung groß bis mäßig. Dies deutet stark
darauf hin, dass AADvac1 erfolgreich dabei ist, das Fortschreiten der
Tau-Pathologie zu verlangsamen.
Positive Signale für die kognitiven Endpunkte wurden in der
Phase-II-Studie bei jüngeren Populationen beobachtet. Diese haben
sich bei der klinischen Ergebnismessung CDR-SB und zudem konsequent
über eine breite Palette von zusätzlichen Endpunkten wie MMSE,
ADCS-MCI-ADL, MRT-Gehirnvolumen und DTI hinweg gezeigt.
Die klinische Demenzbewertung erfolgt anhand der Summe von
angekreuzten Kästchen, einer Mini-Untersuchung des geistigen Zustands
sowie der Aktivitäten des täglichen Lebens und stellt eine weithin
akzeptierte klinische Ergebnismessung zur Bewertung des kognitiven
und funktionellen Rückgangs bei der Alzheimer-Krankheit dar, während
die Magnetresonanztomographie und die Diffusions-Tensor-Bildgebung
sich auf Biomarker konzentrieren, die das Ausmaß der Hirnatrophie und
der Schäden verfolgen, die mit dem Fortschreiten der Krankheit
verbunden sind.
Pläne für zukünftige Studien
Basierend auf den umfangreichen Erkenntnissen und positiven Daten,
die durch die Phase-II-ADAMANT-Studie generiert wurden, macht Axon
Pläne für die bevorstehende klinische Entwicklung. Axon sucht nun
einen erfahrenen, globalen Partner, der bei der Planung und
Durchführung der nächsten Phase klinischer Studien hilft, um die
Vorteile der Therapie schnell einer breiten und wachsenden
Patientenpopulation zur Verfügung zu stellen.
Michal Fresser, CEO von Axon Neuroscience, sagte:
"Die heutigen Ergebnisse sind ein wichtiger Meilenstein für Axon
und für alle Menschen auf der Welt, die an dieser verheerenden
Krankheit leiden. Unser Impfstoff ist der erste, der ausschließlich
pathologische Tau-Proteine anspricht, die den kognitiven Verfall und
Gedächtnisverlust bei Alzheimer vorantreiben. Diese Ergebnisse, die
stark eine krankheitsmodifizierende Wirkung auf die Krankheit zeigen,
untermauern unser Vertrauen, die nächsten Schritte zu unternehmen, um
den Patienten so schnell wie möglich eine lebensverändernde
Behandlung zu ermöglichen."
Mitglieder des wissenschaftlichen Beirats von Axon sagten:
"Ich freue mich zu sehen, dass AADvac1 sicher und gut verträglich
ist und Auswirkungen auf den neurodegenerativen Prozess der
Alzheimer-Krankheit zeigt. Die positiven Trends sowohl bei den
klinischen als auch bei den biologischen Maßnahmen lassen mich
hoffen, dass diese Behandlung den Patienten in Zukunft zugutekommt."
- Philip Scheltens (Professor für kognitive Neurologie und
Direktor des Alzheimer-Zentrums am Medizinischen Zentrum der
Universität Amsterdam, Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats
von Axon.)
"Da AADvac1 auf das pathologische Tau abzielt, bin ich wirklich
beeindruckt von der nachgelagerten Wirkung auf die Neurodegeneration,
die durch die Neurofilament-Befunde angezeigt wird. Diese Wirkung,
die zum ersten Mal in einer Alzheimer-Studie beobachtet wurde, gibt
der Branche einen signifikanten und dringend benötigten Schub."
- Kaj Blennow (Forschungsleiter für neurochemische Pathogenese und
Diagnostik an der Universität Göteborg. Er hat Pionierarbeit bei der
Entwicklung von CSF und Blutbiomarkern für die Alzheimer-Krankheit
geleistet.)
Die Geschichte von Axon
Axon Neuroscience wurde 1999 gegründet und ist mit über 60
Wissenschaftlern und 15 leitenden wissenschaftlichen Führungskräften
heute das größte Team der Welt, das sich ausschließlich der
Tau-Forschung in Bezug auf die Behandlung der Alzheimer-Krankheit
widmet.
Axon wurde von Professor Michal Nova?k gegründet, der seine
Forschung in den späten 1980er Jahren in Cambridge mit den
Nobelpreisträgern Klug, Milstein und Walker begann und Tau als
strukturellen Bestandteil neurofibrillärer Verwicklungen, eines
Hauptmerkmals der Alzheimer-Krankheit, entdeckte. Er war der erste,
der den Zusammenhang zwischen pathologischen Veränderungen des Tau
und der Alzheimer-Krankheit herstellte und vorschlug, Tau als ein
substanzielles Ziel anzugehen. Professor Nova?k und Axon haben
seitdem Pionierarbeit bei der Umsetzung der Tau-Therapie geleistet.
Die Alzheimer-Krankheit hat weltweit an Bedeutung gewonnen, seit
sie 1906 zum ersten Mal identifiziert wurde. Zurzeit leiden weltweit
35 Millionen Menschen an Alzheimer; es ist die sechsthäufigste
Todesursache in den USA und die Inzidenz wird sich in den nächsten 20
Jahren voraussichtlich fast verdoppeln.
Der Impfstoff AADvac1 von Axon Neuroscience hat das Potenzial,
einen großen wissenschaftlichen Durchbruch für die Menschheit zu
erzielen und einen weltweit äußerst kritischen unerfüllten
medizinischen Bedarf abzudecken.
Über AXON Neuroscience
Axon Neuroscience hat sich der Aufgabe verschrieben, die
Alzheimer-Krankheit auszurotten, indem es tau-basierte Behandlungen
entwickelt, die diese Krankheit stoppen, die Symptome bei den
Betroffenen lindern sowie das Einsetzen der Krankheit bei
potenziellen Opfern verhindern sollen.
Axon wurde 1999 von Professor Michal Nova?k gegründet, der seine
Forschung in den späten 1980er Jahren in Cambridge mit den
Nobelpreisträgern Klug, Milstein und Walker begann und Tau als
strukturellen Bestandteil neurofibrillärer Verwicklungen, eines
Hauptmerkmals der Alzheimer-Krankheit, entdeckte. Er war der erste,
der den Zusammenhang zwischen pathologischen Veränderungen des Tau
und der Alzheimer-Krankheit herstellte und vorschlug, Tau als ein
substanzielles Ziel anzugehen. Professor Nova?k und Axon haben
seitdem Pionierarbeit bei der Umsetzung der Tau-Therapie geleistet.
Das Unternehmen verfügt über ein wissenschaftliches Team von über
60 Wissenschaftlern und 15 leitenden wissenschaftlichen
Führungskräften, die gemeinsam über 500 Jahre Erfahrung in Sachen
Alzheimer verfügen, und ist damit das größte Team der Welt, das sich
seit über 20 Jahren ausschließlich der Tau-Forschung widmet.
Über Tau und den Tau-Impfstoff AADvac1
Tau-Proteine spielen eine wichtige Rolle für die gesunde, normale
Funktion eines Gehirns. Die Krankheit beginnt, wenn normale
Tau-Proteine durch Trunkation pathologisch werden (d. h. der Prozess
der pathologischen Trunkation macht sie "ungesund" - indem er ihre
Struktur und Funktion völlig verändert). Ungesunde Tau-Proteine
entwickeln eine Neigung, sich aneinander zu binden, wodurch Klumpen
entstehen, die sich im Gehirn ausbreiten und die Krankheit
verursachen. Die Verteilung dieser Klumpen zeigt eine starke
Korrelation mit klinischen Symptomen bei Patienten.
Axon hat den Impfstoff AADvac1 entwickelt, die klinisch
fortschrittlichste Tau-Therapie, die sich zurzeit in Entwicklung
befindet. Der Impfstoff nutzt das körpereigene Immunsystem, um die
Produktion von Antikörpern einzuleiten, die speziell auf das
ungesunde Tau abzielen.
Er unterscheidet sich von anderen tau-basierten
Forschungsergebnissen dadurch, dass er sowohl die Bildung von
"ungesunden" Tauklumpen als auch die Ausbreitung der bereits
gebildeten Klumpen bekämpft. Der Rest der Branche konzentrierte sich
bisher in erster Linie auf Letzteres. Darüber hinaus hat sich
gezeigt, dass AADvac1 erfolgreich zwischen normalem und ungesundem
Tau unterscheidet, wodurch sichergestellt wird, dass nur Letzteres
gezielt angegriffen wird. Auf diese Weise ist die Behandlung von Axon
genauer und sicherer.
Axons Impfstoff kann die Alzheimer-Krankheit auch in ihren
präsymptomatischen Stadien bekämpfen, die 10 bis 20 Jahre vor dem
Auftreten der ersten klinischen Symptome beginnen können - dies ist
eine potenziell lebensverändernde Prävention für Patienten, die sonst
dazu bestimmt wären, von Alzheimer befallen zu werden.
[1] Mattson et al., 2019 JAMA Neurology, Mattson et al., 2017 JAMA
Neurology
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Datum: 11.09.2019 - 00:04 Uhr
Sprache: Deutsch
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