Seltene Erkrankungen: Noch immer zu selten behandelbar / Zum Rare Disease Day 2019 erinnert Sanofi Genzyme an die bisherigen Erfolge und die gemeinsamen Anstrengungen, die noch nötig sind (FOTO)
(ots) -
Über 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden an einer seltenen
Erkrankung. Jede dieser über 7.000 Krankheiten ist so selten, dass
maximal einer unter 2.000 Menschen davon betroffen ist. Derzeit sind
etwa 2 Prozent der seltenen Erkrankungen behandelbar. Aber dank
spezieller Medikamente, sogenannter Orphan Drugs, und der
gegenseitigen Unterstützung der Betroffenen durch
Patientenorganisationen können mittlerweile viele Menschen, die an
einer dieser Krankheiten leiden, ein annähernd normales Leben führen.
Der Internationale Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day)
am 28. Februar 2019 soll alle Beteiligten in Politik, Gesellschaft
und Gesundheitswesen dazu ermutigen, das bisher Erreichte noch weiter
auszubauen - damit in Zukunft auch die anderen 98 Prozent behandelt
werden können. Dass dieses Ziel nur gemeinsam und Schritt für Schritt
ausgebaut werden kann, ist die Botschaft der Kampagne "Pledge4Rare"
von Sanofi Genzyme, Vorreiter bei der Entwicklung von Medikamenten
zur Behandlung seltener lysosomaler Speicherkrankheiten. Menschen auf
der ganzen Welt waren dazu aufgerufen, im Februar einen Kilometer
oder mehr zu laufen oder zu gehen und die Kilometer bis zum 28.
Februar zu "spenden". Das gemeinsame Ziel von 7.000 Meilen -
symbolisch für die mehr als 7.000 seltenen Erkrankungen - wurde dabei
deutlich übertroffen. Die Spende ging dieses Jahr an die
US-amerikanische Patientenorganisation NORD.
Lysosomale Speicherkrankheiten: Ein Drittel ist bereits
behandelbar
Für einige Krankheitsgruppen gibt es bereits seit vielen Jahren
Therapien, die das Leben der Betroffenen verbessern können: So sind
mittlerweile knapp 30 Prozent aller lysosomalen Speicherkrankheiten
mit einem Orphan Drug behandelbar - darunter Morbus Gaucher, Morbus
Fabry, Morbus Pompe und MPS I. Betroffene, die an einer dieser etwa
40-50 genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen leiden, können ein
bestimmtes Enzym nicht oder nicht mit der ausreichenden Aktivität
selbst herstellen. Morbus Gaucher war die erste lysosomale
Speicherkrankheit überhaupt, die medikamentös behandelt werden
konnte. Das wegweisende Konzept des kleinen US-amerikanischen
Unternehmens Genzyme aus Boston: Da der Körper der Betroffenen das
Enzym nicht selbst herstellen kann, wird das fehlende Enzym
stattdessen von außen zugeführt. Der große Erfolg der ersten
sogenannten "Enzymersatztherapie" wurde zum Vorbild und Auftrag,
Therapien für andere lysosomale Speicherkrankheiten und neue
innovative Behandlungsansätze für andere seltene Erkrankungen zu
entwickeln. Inzwischen sind in der Europäischen Union ganze 158
Orphan Drugs zugelassen, zur Behandlung von 131 seltenen Erkrankungen
(siehe Abbildung). Darunter auch die Wirkstoffe von Sanofi Genzyme
zur Behandlung von Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS
I, sowie seit Ende 2018 das erste Medikament zur Behandlung einer
seltenen Blutgerinnungsstörung, der erworbenen
thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP).
Über Sanofi:
Sanofi ist ein weltweites Unternehmen, das Menschen bei ihren
gesundheitlichen Herausforderungen unterstützt. Mit unseren
Impfstoffen beugen wir Erkrankungen vor. Mit innovativen
Arzneimitteln lindern wir ihre Schmerzen und Leiden. Wir kümmern uns
gleichermaßen um Menschen mit seltenen Erkrankungen wie um Millionen
von Menschen mit einer chronischen Erkrankung.
Mit mehr als 100.000 Mitarbeitern in 100 Ländern weltweit
übersetzen wir wissenschaftliche Innovation in medizinischen
Fortschritt.
Sanofi, Empowering Life.
Sanofi Genzyme, die globale Specialty Care Business Unit von
Sanofi, konzentriert sich auf die Entwicklung von wegweisenden
Behandlungen bei seltenen und komplexen Erkrankungen, um Patienten
und ihren Familien neue Hoffnung zu geben.
Genzyme® ist eine geschützte Marke der Genzyme Corporation.
Sanofi® ist eine geschützte Marke von Sanofi. Alle Rechte
vorbehalten.
Zukunftsgerichtete Aussagen:
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen
(forward-looking statements) wie im U.S. Private Securities
Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 definiert. Zukunftsgerichtete
Aussagen sind keine historischen Tatsachen. Sie enthalten Prognosen
und Schätzungen mit Blick auf das Marketing und weiteren möglichen
Entwicklungen des Produkts oder mit Blick auf mögliche künftige
Einnahmen aus dem Produkt. Zukunftsgerichtete Aussagen sind
grundsätzlich gekennzeichnet durch die Worte "erwartet", "geht davon
aus", "glaubt", "beabsichtigt", "schätzt" und ähnliche Ausdrücke.
Obwohl die Geschäftsleitung von Sanofi glaubt, dass die Erwartungen,
die sich in solchen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln,
vernünftig sind, sollten Investoren gewarnt sein, dass
zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen einer Vielzahl von
Risiken und Unsicherheiten unterworfen sind, von denen viele
schwierig vorauszusagen sind und grundsätzlich außerhalb des
Einflussbereiches von Sanofi liegen und dazu führen können, dass die
tatsächlich erzielten Ergebnisse und Entwicklungen erheblich von
denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Informationen und
Aussagen ausdrücklich oder indirekt enthalten sind oder in diesen
prognostiziert werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen
unter anderem unerwartete Regulierungsmaßnahmen oder -verzögerungen
sowie staatliche Regulierungen ganz allgemein, die die Verfügbarkeit
oder das kommerzielle Potenzial des Produkts beeinträchtigen könnten,
der Umstand, dass der kommerzielle Erfolg des Produkts nicht
garantiert werden kann, die inhärenten Unsicherheiten der Forschung
und Entwicklung, einschließlich zukünftiger klinischer Daten und
Analysen existierender klinischer Daten zu dem Produkt,
einschließlich Postmarketing, unerwartete Sicherheits-, Qualitäts-
oder Produktionsprobleme, Wettbewerb allgemein, Risiken in Verbindung
mit geistigem Eigentum und damit zusammenhängenden künftigen
Rechtsstreitigkeiten sowie deren letztlichem Ausgang, volatile
wirtschaftliche Rahmenbedingungen sowie Risiken, die in den an die
SEC und AMF übermittelten Veröffentlichungen von Sanofi angegeben
oder erörtert sind, einschließlich jenen in den Abschnitten
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des Konzernabschlusses von Sanofi für das zum 31. Dezember 2017
beendete Geschäftsjahr. Soweit nicht gesetzlich vorgeschrieben,
übernimmt Sanofi keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete
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Datum: 27.02.2019 - 16:30 Uhr
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