Tag der seltenen Erkrankungen: Medizinische Forschung zeigt neue Wege auf (FOTO)
(ots) -
Immunthrombozytopenie (ITP): In den vergangenen Jahren Risiko von
tödlichen Blutungen halbiert
- Entschlüsselung der Krankheitsmechanismen legt Basis für
Therapieerfolge bei der ITP
- Mehr Beratung zu seltenen Erkrankungen notwendig
Rund 16.000 Menschen in Deutschland leiden an chronischer
Immunthrombozytopenie (ITP)(1). Damit ist die ITP eine der 8.000
seltenen Erkrankungen weltweit.(2) Als selten bezeichnet man eine
Krankheit in der EU, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen
betroffen sind. Wie bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind die
Ursachen der ITP noch nicht komplett erforscht. Typisch für seltene
Erkrankungen ist ein komplexes Krankheitsbild, der meist chronische
Verlauf und schwere Beeinträchtigungen durch die Krankheit. Zudem
werden seltene Erkrankungen meist erst spät erkannt und können, so
auch die ITP, häufig nur durch Ausschlussverfahren diagnostiziert
werden. Am Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar machen
Patienten, Angehörige und Mediziner weltweit auf die sogenannten
''Waisen der Medizin'' (''orphan disease'') aufmerksam.
Seltene Erkrankung ITP: Gefahr von Blutungen
Die ITP, auch Morbus Werlhof genannt, ist eine
Autoimmunerkrankung, die durch eine verringerte Anzahl an
Thrombozyten im Blut gekennzeichnet ist. Ursache dafür ist einerseits
die Zerstörung der körpereigenen Blutplättchen durch das Immunsystem.
Andererseits ist bei einer ITP-Erkrankung auch die Neubildung von
Thrombozyten gestört. Da Thrombozyten eine wichtige Rolle bei der
Blutgerinnung spielen, sind ITP-Patienten anfällig für Blutungen. So
können kleine Wunden länger bluten, blaue Flecken, Blutungen in der
Haut und im Mundraum vermehrt entstehen und innere Blutungen
lebensbedrohlich verlaufen.
Medizinischer Fortschritt verbessert Therapiechancen bei ITP
Auch wenn die genauen Ursachen dieser Autoimmunerkrankung noch
nicht erforscht sind, können die Prozesse im Körper bei einer
ITP-Erkrankung weitgehend nachvollzogen werden. Auf dieses Wissen
bauen biotechnologische Therapieansätze, die mit dem wichtigsten
Regulator bei der Entstehung von Thrombozyten, dem sog.
Thrombopoietin, interagieren und so zur Bildung von neuen
Blutplättchen führen. "Die medizinische Forschung steht bei seltenen
Erkrankungen vor großen Herausforderungen", sagt Dr. Roman Stampfli,
Geschäftsführer der
Medianote
Amgen GmbH
Riesstraße 24
80992 München
www.amgen.de
Amgen GmbH. "Aufgrund der geringen Patientenzahlen ist es
schwierig, die genauen Ursachen und Mechanismen der Krankheiten zu
ermitteln. Das Beispiel ITP zeigt jedoch, wie wichtig es ist, die
Prozesse bei einer Autoimmunerkrankung zu entschlüsseln, um Therapien
zu entwickeln und die Erkrankung wirksam zu behandeln." Ziel der
ITP-Behandlung ist es, die Zahl der Thrombozyten so zu steigern, dass
das Blutungsrisiko minimiert wird. Dank des medizinischen
Fortschritts konnte das Risiko tödlicher Blutungen bei Erwachsenen in
den vergangenen Jahren halbiert werden.(1) "Trotz neuer
Therapiemöglichkeiten fühlen sich jedoch viele Patienten mit einer
seltenen Erkrankung, so auch ITP-Patienten, mit ihrer Krankheit
allein gelassen", erklärte Gabriele Arnold, Leiterin der
Patientenselbsthilfeorganisation ITP.
Über Amgen
Amgen ist ein weltweit führendes unabhängiges
Biotechnologie-Unternehmen, das mit nahezu 20.000 Mitarbeitern in
fast 100 Ländern weltweit seit fast 40 Jahren vertreten ist. In
Deutschland arbeiten wir an drei Standorten mit über 750 Mitarbeitern
jeden Tag daran, Patienten zu helfen. Weltweit profitieren jährlich
Millionen von Patienten mit schweren oder seltenen Erkrankungen von
unseren Therapien. Unsere Arzneimittel werden in der Nephrologie,
Kardiologie, Hämatologie, Onkologie, Knochengesundheit und bei
chronisch-entzündlichen Erkrankungen eingesetzt. Neben
Originalpräparaten beinhaltet unser Portfolio auch Biosimilars. Wir
verfügen über eine vielfältige Pipeline. www.amgen.de
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Datum: 26.02.2019 - 09:21 Uhr
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