GW Pharmaceuticals und US-Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences kündigen die Veröffentlichung einer bahnbrechenden Studie zu Epidiolex® (Cannabidiol) im New England Journal of Medicine an
(ots) -
- Pharmazeutische Cannabidiol-Formulierung reduziert signifikant
die Häufigkeit von Krampfanfällen bei Kindern, die schlecht auf
Behandlung mit multiplen Antiepileptika ansprechen -
- Erste ordnungsgemäß kontrollierte klinische Studie zu
Cannabidiol beim Dravet-Syndrom, einer seltenen, schweren Form der
Epilepsie, für die keine von der FDA-zugelassene Therapie vorliegt -
GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW", "das Unternehmen" oder
"die Gruppe"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die
Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von neuartigen Therapeutika
auf Basis seiner proprietären Plattform von Cannabinoid-Produkten
konzentriert, gibt heute gemeinsam mit seiner US-Tochtergesellschaft
Greenwich Biosciences die Veröffentlichung der Ergebnisse einer
Phase-III-Studie zu Epidiolex® (Cannabidiol) an Kindern, die unter
dem Dravet-Syndrom[1] leiden, im The New England Journal of Medicine
bekannt. Epidiolex ist GWs führender Produktkandidat und der
potenziell erste Vertreter einer neuen Kategorie von Antiepileptika.
Es handelt sich um eine flüssige Formulierung von gereinigtem,
pflanzlichen Cannabidiol (CBD), einem nicht-psychoaktiven
Cannabinoid, das für die Behandlung einer Reihe von seltenen,
schweren Epilepsieerkrankungen untersucht wird, die im Kindesalter
auftreten. Die Studie zeigte, dass die Zusatzbehandlung mit Epidiolex
die Häufigkeit der Krampfanfälle pro Monat verglichen mit Placebo bei
sehr therapieresistenten Kindern signifikant verringert hat. Die
Epidiolex-Behandlung wurde in der Regel gut vertragen, die
Unbedenklichkeit steht im Einklang mit den vorausgegangenen
Erfahrungen aus der Open-Label-Phase.
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Die amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat derzeit
keine Therapien für das Dravet-Syndrom zugelassen, eine seltene Form
der Epilepsie, die mit einer hohen Sterblichkeitsrate und
signifikanten Verzögerungen in der Entwicklung einhergeht. Die
Ergebnisse dieser Studie repräsentieren die einzige, ordnungsgemäß
kontrollierte, klinische Evaluierung einer medikamentösen Behandlung
mit Cannabinoiden für dieses verheerende und therapieresistente
Leiden. Das Unternehmen geht davon aus, Mitte 2017 den Antrag auf
Arzneimittelzulassung für Epidiolex bei der FDA einreichen zu können.
"Das Dravet-Syndrom ist eine der am schwierigsten zu behandelnden
Formen der Epilepsie, und viele der Kinder in dieser Studie hatten
Dutzende, ja sogar Hunderte von Anfällen pro Monat, obwohl sie
gleichzeitig mit mehreren Antiepileptika behandelt wurden", sagt
Orrin Devinsky, M.D., vom Comprehensive Epilepsy Center des Langone
Medical Center der Universität New York, Hauptverfasser der Studie.
"Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass Epidiolex einen klinisch
relevanten Nutzen bieten kann, and ich freue mich über die Aussicht
auf eine entsprechend standardisierte und getestete pharmazeutische
Formulierung von Cannabidiol, die dann als Behandlungsoption für
diese Patienten zur Verfügung steht".
"Die Veröffentlichung dieser mit Spannung erwarteten positiven
Ergebnisse stellt einen wichtigen Meilenstein für die Gemeinschaft
der vom Dravet-Syndrom betroffenen Menschen dar und gibt uns die
Hoffnung, dass eine neue Behandlungsoption für diese seltene und so
verheerende Krankheit in Sicht ist", erklärt Nicole Villas,
Scientific Director der Dravet Syndrome Foundation. "Als Stiftung,
die sich der Forschung und Patientenhilfe verschrieben hat, wünschen
wir uns, dass anerkannt wird, wie belastend das Dravet-Syndrom für
Patienten und Familien gleichermaßen ist, und wir begrüßen neue,
sorgfältig erforschte Therapien, die zu einer Erleichterung beitragen
können".
Im Rahmen der randomisierten Studie erhielten 120 Kinder im Alter
zwischen zwei und 18 Jahren (Mittelwert: 9,8) mit Dravet-Syndrom, die
nicht auf ihre bestehende Antiepileptika-Behandlung ansprachen,
entweder Epidiolex (20mg/kg/Tag) oder ein Placebo als
Zusatzbehandlung zur Standardtherapie. Die Patienten der an 23
Untersuchungszentren in den Vereinigten Staaten und Europa
durchgeführten Studie hatten im Durchschnitt vier Antiepileptika
(Bereich 0-26) im Vorfeld vergeblich versucht und nahmen während der
Studie durchschnittlich drei Antiepileptika (Bereich 1-5) ein. Die
Patienten verzeichneten zu Beginn der Studie eine mittlere Häufigkeit
von monatlich 13 Krampfanfällen, mit einem breiten Spektrum, das von
3,7 bis zu 1.717 Anfällen pro Monat reichte.
Die Patienten, die während der 14-wöchigen Behandlungsdauer
Epidiolex erhielten, wiesen eine signifikant höhere mediane Reduktion
bei Krampfanfällen (39 Prozent) im Vergleich zum Placebo (13 Prozent)
auf. Die geschätzte mediane Differenz in der Behandlung zwischen den
Gruppen betrug 23 Prozent (p = 0,01). Der Anteil der Patienten, deren
Anfallshäufigkeit sich um 50% oder noch mehr verringerte, lag unter
Epidiolex bei 43 Prozent gegenüber 27 Prozent unter Placebo (p =
0,08). Die Studie hat ebenfalls Verbesserungen auf der Caregiver
Global Impression of Change (CGIC)-Skala messen können. 62 Prozent
der mit Epidiolex behandelten Patienten weisen eine gemäß CGIC
bewertete verbesserte Gesamtkondition auf, verglichen mit 34 Prozent
der Placebo-Gruppe (p = 0,02). Unter Epidiolex waren darüber hinaus
mehr Patienten frei von Krampfanfällen als unter Placebo (5 Prozent
gegenüber 0 Prozent: p = 0,08), auch die Anzahl der Krampfanfälle pro
Monat war unter Epidiolex (p = 0,03) signifikant geringer.
Epidiolex wurde in der Studie generell gut toleriert. Die
häufigsten Nebenwirkungen (AEs) (>10 Prozent) waren Somnolenz,
Durchfall, verminderter Appetit, Müdigkeit, Erbrechen, Pyrexie,
Lethargie, Krampf, Infektion der oberen Atemwege. Von den 93 Prozent
der Patienten, die von Nebenwirkungen bei Epidiolex berichteten,
erklärten 84 Prozent, dass die Nebenwirkungen leicht oder moderat
seien. Zehn Patienten auf Epidiolex hatten ein schwerwiegendes
unerwünschtes Ereignis im Vergleich zu drei Patienten unter Placebo.
Acht Patienten brachen die Behandlung aufgrund der Nebenwirkungen
beim Wirkstoff ab, im Vergleich zu einem Patienten unter Placebo.
Eine Erhöhung des Leberenzym-Spiegels wurde bei 12 Patienten unter
Epidiolex und einem Patienten unter Placebo beobachtet, alle hatten
begleitend auch Valproinsäure als Behandlung erhalten. Von diesen
Patienten beendeten vier ihre Teilnahme an der der Studie, davon drei
unter Epidiolex und einer unter Placebo. Bei den verbleibenden neun
Patienten, die Epidiolex erhielten, normalisierten sich die erhöhten
Werte im weiteren Verlauf der Behandlung wieder.
"Die Veröffentlichung der Ergebnisse dieser richtungsweisenden
Studie im The New England Journal of Medicine und der begleitende
redaktionelle Kommentar[2] unterstreichen das Potenzial von Epidiolex
für den erheblichen und ungedeckten Bedarf beim Dravet-Syndrom",
erklärt Justin Gover, GWs Chief Executive Officer. "Wir bleiben
diesen Patienten und ihren Familien verpflichtet und sind
entschlossen, dieses wichtige neue Medikament so schnell wie möglich
zugänglich zu machen".
Informationen zum Dravet-Syndrom
Das Dravet-Syndrom ist ein schweres und sehr therapieresistentes
Epilepsie-Syndrom des frühen Kindesalters, das häufig mit einer
genetischen Mutation des Natriumkanals assoziiert ist. Das
Dravet-Syndrom tritt erstmalig während des ersten Lebensjahres in
zuvor gesunden und entwicklungsmäßig normalen Säuglingen auf.
Anfänglich stehen die Krämpfe mit der Körpertemperatur in Verbindung
und sind schwerwiegend und langanhaltend. Im Verlauf der nächsten
Jahre nach dem ersten Anfall treten unterschiedliche Anfallsarten
auf, darunter tonisch-klonische Anfälle, myoklonische Anfälle und
atypische Absencen. Es besteht häufig eine Neigung zu prolongierten
Krampfanfällen, dem sogenannten Status epilepticus, ein potenziell
lebensbedrohlicher Zustand. Für Menschen, die unter dem
Dravet-Syndrom leiden, besteht ein erhöhtes Risiko, plötzlich und
unerwartet zu sterben, einschließlich SUDEP, ein plötzlich
auftretender, ungeklärter Tod bei Epilepsie. Darüber hinaus kommt es
bei der Mehrheit der Betroffenen zu moderaten bis schweren
intellektuellen Behinderungen und Entwicklungsstörungen, die
lebenslange Betreuung und Pflege erforderlich machen. Es gibt derzeit
keine von der FDA zugelassenen Therapien, und nahezu alle der
Patienten leiden während ihres ganzen Lebens an unkontrollierten
Krampfanfällen und benötigen weitere medizinische Hilfe.
Informationen zu Epidiolex
Epidiolex, GWs führender Cannabinoid-Produktkandidat, ist eine
flüssige Formulierung aus pflanzlichen Cannabidiol (CBD), der sich in
der Entwicklung für die Behandlung einer Reihe von seltenen
Epilepsie-Erkrankungen befindet, die sich erstmalig im frühen
Kindesalter zeigen. GW hat seit 2007 umfangreiche präklinische
Forschung zum Einsatz von CBD bei Epilepsie betrieben. Die
Forschungsarbeiten haben unter Verwendung einer Vielzahl von
In-vitro- und In-vivo-Modellen ergeben, dass CBD eine signifikante
anti-epileptiforme und krampflösende Aktivität sowie Wirksamkeit bei
der Verringerung von Anfällen in akuten Tiermodellen zur Epilepsie
aufweist. GW verfügt bereits über den von der US-Food and Drug
Administration (FDA) erteilten Orphan Drug-Status für Epidiolex für
die Behandlung des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms
(LGS), der tuberösen Sklerose (TSC) und infantiler Spasmen (IS),
alles schwere, im frühen Kindesalter erstmalig auftretende und
pharmakoresistante Epilepsie-Syndrome. Zusätzlich dazu hat GW von der
FDA den Fast Track-Status zur Behandlung des Dravet-Syndroms erhalten
und von der EMA, der Europäischen Arzneimittel-Agentur, den Status
als Arzneimittel für seltene Leiden, der für Epidiolex zur Behandlung
des Dravet-Syndroms und LGS erteilt wurde. GW prüft derzeit weitere
klinische Entwicklungsprogramme für andere seltene Anfallsleiden.
Informationen zu GW Pharmaceuticals plc
Das 1998 gegründete GW ist ein biopharmazeutisches Unternehmen,
das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von
neuartigen Therapeutika auf Basis seiner proprietären Plattform von
Cannabinoid-Produkten für ein breites Spektrum von Krankheitsfeldern
konzentriert. GW treibt ein Orphan-Drug-Programm voran, das sich der
frühkindlichen Epilepsie widmet. Der Schwerpunkt liegt dabei auf
Epidiolex® (Cannabidiol), das sich in Phase III der klinischen
Entwicklung für die Behandlung des Dravet-Syndroms, des
Lennox-Gastaut-Syndroms, der tuberösen Sklerose (TSC) und infantiler
Spasmen befindet. GW hat Sativex® (Nabiximols) kommerzialisiert, das
weltweit erste verschreibungspflichtige Medikament auf pflanzlicher
Cannabinoid-Basis, das für die Behandlung von Spastik aufgrund von
multipler Sklerose in 31 Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten
zugelassen ist. Das Unternehmen verfügt über eine fundierte Pipeline
mit weiteren Cannabinoid-Produktkandidaten, darunter Wirkstoffe, die
in Phase-I- und II-Studien für Gliom, Schizophrenie und Epilepsie
untersucht werden. GW ist in den Vereinigten Staaten über seine
Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences, Inc. tätig. Weitere
Informationen finden Sie unter http://www.gwpharm.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die
die gegenwärtigen Erwartungen von GW über zukünftige Ereignisse
widerspiegeln, einschließlich Aussagen über die finanzielle
Leistungsfähigkeit, die zeitliche Planung von klinischen Studien, die
zeitliche Planung und die Ergebnisse von regulatorischen
Entscheidungen oder Entscheidungen hinsichtlich des geistigen
Eigentums, die Relevanz der im Handel erhältlichen und in der
Entwicklung befindlichen GW-Produkte, dem klinischen Nutzen von
Epidiolex® und die Unbedenklichkeit und das kommerzielle Potenzial
von Epidiolex. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten Risiken und
Unwägbarkeiten. Tatsächliche Ereignisse können erheblich von den
hierin geplanten abweichen und hängen von einer Reihe von Faktoren
ab, einschließlich (unter anderem) dem Erfolg der
Forschungsstrategien von GW, der Anwendbarkeit der damit
einhergehenden Entdeckungen, der erfolgreichen und rechtzeitigen
Beendigung von Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem regulatorischen
Prozess, und der Akzeptanz von Epidiolex und anderen Produkten durch
die Verbraucher und die medizinische Fachwelt. Eine weitere
Aufstellung und Beschreibung der Risiken und Unwägbarkeiten im
Zusammenhang mit einer Investition in GW finden Sie in den
Einreichungen von GW bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde, einschließlich des letzten Formulars 20-F,
eingereicht am 5. Dezember 2016. Bestehende und potenzielle Anleger
werden ausdrücklich darauf hingewiesen, dass sie kein unangemessenes
Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen setzen sollten, die
nur zum Datum dieser Mitteilung Gültigkeit haben. GW verpflichtet
sich nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen
zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer
Informationen, zukünftiger Ereignisse oder Umstände oder anderweitig.
1. Devinsky O, Cross JH, Laux L, et al. Trial of cannabidiol for
drug-resistant seizures in the Dravet syndrome. N Engl J Med 2017;
376;2011-20.
2. Berkovic, SF. Editorial: Cannabinoids for epilepsy - real data,
at last. N Engl J Med 2017; 376;2075-76.
Video:
https://www.multivu.com/players/uk/8109951-gw-pharmaceuticals-st
udy-epidiolex/ (https://www.multivu.com/players/uk/8109951-gw-pharmaceuticals-study-epidiolex/)
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Datum: 25.05.2017 - 09:01 Uhr
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